알지노믹스 RZ-001, 유럽 희귀의약품 지정 권고

알지노믹스(476830)는 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)가 RNA 기반 항암 유전자치료제 RZ-001(taspitimagene advec)의 신경교종(glioma) 치료 희귀의약품 지정을 권고하는 긍정 의견을 채택했다고 28일 밝혔다. COMP는 유럽연합 집행위원회(EC)에 지정을 공식 권고했다. 긍정 의견은 지정 절차의 일부이며, 이후 EC의 최종 결정을 거친다.

COMP는 RZ-001이 유럽 희귀의약품 지정 요건을 충족한다고 판단했다. 유럽 지정은 희귀질환 요건뿐 아니라 기존 치료법 대비 ‘상당한 혜택’(significant benefit)을 입증해야 한다. 위원회는 기존 허가 치료제가 있는 상황에서도 RZ-001이 환자에게 상당한 혜택을 제공할 가능성이 있다고 봤다.

심사에서 COMP는 재발성 교모세포종(GBM) 환자에서 관찰된 임상 데이터를 주요 근거로 검토했다. 교모세포종은 신경교종 중 악성도가 높은 뇌종양이다. EMA 심사보고서에 따르면 RZ-001은 hTERT 양성 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한국과 미국에서 임상 1·2a상을 진행 중이다. 임상시험에서 10명, 미국 식품의약국(FDA) 동정적 사용·확대접근 프로그램(EAP)에서 3명에게 투여됐다.

COMP는 재발성 교모세포종 환자에서 관찰된 임상 반응을 토대로 치료 가능성을 인정했다. 기존 허가 치료제와 비교해 반응이 증가한 점을 검토하고, 임상적으로 의미 있는 이점이 있을 가능성이 있다고 판단했다. 다수 환자에서 영상평가상 지속적인 종양 소실이 관찰된 점도 주요하게 평가했다.

RZ-001은 알지노믹스의 RNA 치환효소(RNA trans-splicing ribozyme) 기술을 적용한 아데노바이러스 5형 기반 유전자치료제다. 암세포에서 발현되는 인간 텔로머레이스 역전사효소(hTERT) 메신저리보핵산(mRNA)을 표적으로 삼아 이를 절단하고, 단순포진바이러스에서 유래한 티미딘키나아제(HSV-TK) 자살 유도 유전자를 포함한 RNA로 치환한다. 이후 투여하는 항바이러스제 발간시클로버가 HSV-TK에 의해 세포독성 물질로 전환되면서 암세포의 DNA 합성을 억제하고 세포사멸을 유도한다.

희귀의약품으로 지정되면 임상·허가 전략 등에 대한 EMA의 프로토콜 지원(protocol assistance)과 수수료 감면 등 규제상 혜택을 받을 수 있다. 품목허가를 획득하고 관련 요건을 충족하면 유럽연합(EU)에서 해당 희귀 적응증에 대해 최대 10년의 시장독점권이 적용될 수 있다.

COMP는 품목허가 신청에 앞서 프로토콜 지원을 활용해 임상시험 설계와 품질·비임상·임상 개발, 기존 치료법 대비 상당한 혜택을 입증하기 위한 데이터 등을 EMA와 사전에 협의할 것을 권고했다. 알지노믹스는 이번 권고를 계기로 유럽 임상 및 허가 전략을 EMA와 구체적으로 협의할 계획이다.

김보미 알지노믹스 신약개발센터장은 "실제 교모세포종 재발 환자에서 관찰된 초기 임상 결과를 토대로 기존 치료법 대비 임상적으로 의미 있는 이점의 가능성을 유럽 규제기관으로부터 인정받았다는 데 의미가 있다"며 "향후 글로벌 임상개발과 규제 전략을 더욱 적극적으로 추진할 계획"이라고 말했다.

이성욱 알지노믹스 대표는 "올해 5월 FDA로부터 간세포암(HCC) 대상으로 재생의학첨단치료제(RMAT) 지정을 받은 데 이어 RZ-001의 임상적 가능성을 규제기관으로부터 인정받았다"며 "향후 적응증 확대와 RZ-001의 사업개발 및 가치 제고를 추진하겠다"고 말했다.